Broad Institute obtient un brevet sur une méthode révolutionnaire d'édition de gènes

L'une des technologies génétiques les plus importantes développées ces dernières années est maintenant brevetée, et les chercheurs se demandent ce qu'ils seront et ne seront pas autorisés à faire avec la puissante méthode d'édition du génome.

Mardi, le Broad Institute du MIT et Harvard annoncé qu'il avait obtenu un brevet couvrant les composants et la méthodologie de CRISPR, une nouvelle façon d'apporter des modifications précises et ciblées au génome d'une cellule ou d'un organisme. CRISPR pourrait révolutionner la recherche biomédicale en offrant aux scientifiques un moyen plus efficace de recréer des mutations liées à la maladie chez les animaux de laboratoire et les cellules en culture ; il peut également fournir un moyen sans précédent de traiter la maladie (voir Chirurgie du génome).

Le brevet, délivré six mois seulement après le dépôt de sa demande, couvre une version modifiée du système CRISPR-Cas9 que l'on trouve naturellement dans les bactéries, que les microbes utilisent pour se défendre contre les virus. Le brevet couvre également les méthodes de conception et d'utilisation des composants moléculaires de CRISPR.

L'inventeur inscrit sur le brevet est Feng Zhang , chercheur au MIT et membre principal du corps professoral du Broad. Zhang était un Examen de la technologie du MIT Innovateur Moins de 35 ans en 2013 .

Le brevet décrit comment les outils pourraient être utilisés pour traiter des maladies et répertorie de nombreuses conditions spécifiques allant de l'épilepsie à la maladie de Huntington, en passant par l'autisme et la dégénérescence maculaire. L'une des possibilités les plus intéressantes de CRISPR est son potentiel à traiter les troubles génétiques en corrigeant directement les mutations sur les chromosomes d'un patient. Cela permettrait aux médecins de traiter des maladies qui ne peuvent être traitées par des méthodes plus traditionnelles, un objectif déjà fixé par une startup cofondée par Zhang appelée Médicaments délivrés (voir Une nouvelle méthode d'édition du génome pourrait rendre la thérapie génique plus précise et efficace).

Autre fondateur d'Editas, Jennifer Doudna , et son institut, l'Université de Californie, ont déposé une demande de brevet pour la technologie CRISPR. On ne sait pas encore clairement comment cette application sur la côte ouest sera touchée. On ne sait pas non plus quel impact les revendications de Broad sur la technologie auront sur son utilisation commerciale et sur la recherche fondamentale.

Chelsea Loughran , un avocat spécialisé dans le contentieux de la propriété intellectuelle qui a suivi CRISPR au cours de la dernière année, affirme que de nombreuses personnes utilisent déjà CRISPR et qu'il n'est pas clair s'il deviendra désormais plus difficile pour elles de le faire. Tout cela est entre les mains du MIT et du Broad, dit-elle.

Alors que le MIT, Harvard et Broad détiennent tous conjointement les brevets CRISPR annoncés hier, le bureau des licences technologiques de Broad gère les décisions concernant les personnes qui obtiendront les licences pour utiliser la technologie, a déclaré Lita Nelsen , directeur du MIT Technology Licensing Office. (Les licences sont des autorisations formelles d'utiliser une technologie brevetée, souvent en échange d'argent.)

Un porte-parole du Broad a déclaré que les détails spécifiques sur les licences ne sont pas disponibles pour le moment, mais le Broad a l'intention de rendre cette technologie largement accessible aux scientifiques.

Nelsen dit que l'expérience du MIT avec le brevetage d'une autre technologie génétique - les ARN interférents courts - fournit un bon exemple de ce à quoi s'attendre pour les brevets CRISPR. Les ARN interférents courts sont une famille de molécules qui peuvent être utilisées pour faire taire les gènes dans de nombreux organismes. Ces molécules sont largement utilisées par les scientifiques de la recherche fondamentale.

Le bureau de Nelsen a accordé des licences pour utiliser la technologie d'ARN interférent à différents groupes, avec différents types d'autorisation. Une startup appelée Alnylam a obtenu une licence exclusive pour utiliser la technologie pour essayer de développer des traitements pour les patients (voir Le potentiel thérapeutique de l'ARNi). En outre, le MIT a accordé des licences non exclusives à quelques entreprises qui souhaitaient vendre les composants moléculaires de la technique de silençage génique.

La raison pour laquelle les universités font breveter des outils de recherche fondamentale est d'inciter à les développer, explique Nelsen. Transformer une telle technologie en un traitement médical est un processus extrêmement coûteux, dit-elle. Si vous ne brevetiez pas, cela ne se ferait pas, dit Nelsen.

Le MIT ne s'en prend pas aux scientifiques universitaires qui produisent des versions en laboratoire des composants moléculaires pour la technologie de silençage génique, dit-elle. Si le bureau des licences technologiques Broad suit cet exemple, les nouveaux brevets ne devraient pas affecter les universitaires souhaitant utiliser l'outil pour la recherche fondamentale, explique Nelsen. Ce serait une bonne nouvelle, car CRISPR est considéré comme une énorme aubaine pour la science biologique. Pour l'instant, cependant, les Broad gardent un contrôle strict sur leurs projets de brevet.

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