Acheteur méfiez-vous de cette thérapie génique pour le vieillissement à 1 million de dollars

Télomères Wikimédia

On dit que rien n'est certain sauf la mort et les impôts. Mais le doute a été jeté sur le premier depuis les années 1970, lorsque les scientifiques ont pioché dans les coutures de l'un des mystères fondamentaux de la biologie : les raisons moléculaires pour lesquelles nous vieillissons et mourons.

Le fil lâche qu'ils ont tiré avait à voir avec les télomères - des pièces d'horlogerie moléculaires aux extrémités des chromosomes qui raccourcissent chaque fois qu'une cellule se divise, lui donnant en fait une durée de vie fixe. Certains tissus (comme la muqueuse intestinale) se renouvellent presque constamment, et il a été constaté qu'ils contiennent des niveaux élevés d'une enzyme appelée télomérase, qui travaille à reconstruire et à étendre les télomères afin que les cellules puissent continuer à se diviser.

C'était suffisant pour gagner à Elizabeth Blackburn, Carol Greider et Jack Szostak un prix Nobel en 2009. La question évidente était donc de savoir si la télomérase pouvait protéger n'importe quelle cellule du vieillissement et peut-être aussi prolonger la vie d'organismes entiers.

Alors que les traitements d'extension des télomères chez la souris ont a donné des résultats intrigants , personne n'a démontré que modifier les horloges moléculaires présente des avantages pour l'homme. Cela n'empêche pas une startup américaine de faire la publicité d'une thérapie génique stimulant les télomères, à un certain prix.

Libella Gene Therapeutics, basée à Manhattan, Kansas, prétend qu'il offre maintenant une thérapie génique pour réparer les télomères dans une clinique en Colombie pour 1 million de dollars la dose. La société a annoncé le 21 novembre qu'elle recrutait des patients dans ce qu'elle a appelé un essai clinique payant.

Attention, acheteur : cet essai concerne un traitement non prouvé et non testé qui pourrait même être nocif pour votre santé.

La société propose d'injecter aux patients des virus porteurs des instructions génétiques dont les cellules ont besoin pour fabriquer la transcriptase inverse de la télomérase, une molécule impliquée dans l'allongement de la longueur des télomères.

Les dangers sont énormes, déclare Jerry Shay, expert mondial du vieillissement et du cancer au Centre médical du sud-ouest de l'Université du Texas. Il y a un risque d'activer une cellule précancéreuse qui a toutes les altérations sauf la télomérase, en particulier chez les personnes de 65 ans et plus.

Depuis des années, les personnes impliquées dans l'entreprise ont fait des affirmations changeantes au sujet de l'étude, ce qui a soulevé une incertitude quant à savoir qui est impliqué, quand elle pourrait commencer et même où elle se produirait. Listes d'essai publiées en octobre à essaiscliniques.gov montrent actuellement des plans pour trois expériences liées, chacune avec cinq patients, ciblant respectivement l'ischémie critique des membres, la maladie d'Alzheimer et le vieillissement.

Jeff Mathis, président de Libella, a déclaré au MIT Technology Review que deux patients ont déjà payé les frais énormes pour participer à l'étude : une femme de 90 ans et un homme de 79 ans, tous deux citoyens américains. Il a dit qu'ils pourraient recevoir la thérapie génique d'ici la deuxième semaine de janvier 2020.

La décision de faire payer une fortune aux patients pour participer à l'étude d'un traitement expérimental est un signal d'alarme, disent les experts en éthique. Quelle est la justification morale pour inculper les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer ? demande Leigh Turner, du Centre de bioéthique de l'Université du Minnesota. Pourquoi faire payer ceux qui supportent tous les risques ?

L'étude sur les télomères se déroule en dehors des États-Unis car elle n'a pas été approuvée par la Food and Drug Administration. Les détails publiés sur clincaltrials.gov indiquent que les injections seraient effectuées à la clinique médicale IPS Arcasalud SAS à Zipaquirá, en Colombie, à 40 kilomètres (25 miles) au nord de Bogotá.

Cela prend beaucoup plus de temps, c'est beaucoup plus cher, de faire quoi que ce soit aux États-Unis en temps opportun, dit Mathis à propos du choix de Libella d'aller à l'étranger.

Pour certains promoteurs de la thérapie génique par télomérase, l'urgence est justifiée. Voici le dilemme éthique : courez-vous vite et courez-vous le risque d'une faible crédibilité, ou avancez-vous lentement et avez plus de crédibilité et d'acceptation mondiale, mais entre-temps, des gens sont morts ? déclare Mike Fossel, président de Telocyte, une société qui prévoit de mener une étude sur la thérapie génique par télomérase pour la maladie d'Alzheimer aux États-Unis si elle peut obtenir l'approbation de la FDA.

Nos reportages ont révélé un certain nombre de questions sans réponse sur le procès. Selon les listes, l'investigateur principal - c'est-à-dire le médecin responsable - est Jorge Ulloa, un chirurgien vasculaire plutôt qu'un expert en transfert de gènes. Je ne vois personne avec une expertise scientifique pertinente, dit Turner.

De plus, Bill Andrews, qui est répertorié comme directeur scientifique de Libella, dit qu'il ne sait pas qui est Ulloa, même si sur le site Web de Libella, les photos des hommes apparaissent ensemble sur la liste des membres de l'équipe. Il a dit qu'il croyait que différents médecins dirigeaient le procès.

Turner a également exprimé des inquiétudes concernant la période d'observation proposée de 10 jours décrite dans la publication de l'étude à l'étranger : si quelqu'un paie, se présente, suit un traitement et ne reste pas très longtemps, comment se déroulent les questions de suivi ? Où se déroulent-ils ?

Les entreprises qui cherchent à essayer l'approche des télomères citent souvent les travaux de Maria Blasco, une scientifique espagnole qui a rapporté que la thérapie génique d'allongement des télomères profitait aux souris et ne causait pas de cancer. Blasco, directrice du Centre national espagnol de recherche sur le cancer, dit qu'elle pense que de nombreuses autres études devraient être menées avant d'essayer une telle expérience génétique sur une personne.

Ce n'est pas la première fois que Libella annonce l'ouverture imminente de son procès. Il a affirmé fin 2017 que les essais humains de la thérapie par la télomérase commenceraient dans les prochaines semaines. En 2016, Andrews (alors associé à la startup biotechnologique BioViva) a affirmé que la construction d'une clinique d'inversion de l'âge sur la nation insulaire des Fidji serait terminée avant la fin de l'année. Ni l'un ni l'autre ne s'est produit.

Des questions similaires entourent les affirmations les plus récentes de Libella selon lesquelles elle a deux clients payants. Pedro Fabian Davalos Berdugo, directeur d'Arcasalud, a déclaré que trois patients attendaient un traitement en décembre. Mais Bioaccess, une organisation colombienne de recherche sous contrat facilitant l'essai Libella, a déclaré qu'aucun patient n'avait encore été recruté.

On ne sait pas non plus où Libella obtient les virus nécessaires au traitement. Virovek, une société de biotechnologie californienne identifiée par plusieurs sources comme le fabricant de Libella, n'a pas répondu aux questions sur l'existence d'un traitement.

cacher